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Organes: Syndromes myélodysplasiques (SMD)
Groupe Français des Myélodysplasies (GFM) MAJ Il y a 5 ans

Étude Eqol_MDS : étude de phase 2, randomisée, évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par eltrombopag, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD) avec une thrombopénie de risque faible ou intermédiaire-1. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement par eltrombopag, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD) avec une thrombopénie de risque faible ou intermédiaire-1. Les patients du premier groupe recevront des comprimés d’eltrombopag une fois par jour pendant six mois. Dans le cadre de cette étude, la dose d’eltrombopag débutera à 50 mg/jour et sera augmentée de 50 mg toutes les 2 semaines, en fonction de la tolérance et de la réponse, jusqu’à une dose maximum de 300 mg/jour. Les patients du deuxième groupe recevront un placebo administré selon les mêmes modalités que dans le premier groupe. Dans le cadre de cette étude, le patient ne connaitra pas le type de traitement attribué (placebo ou eltrombopag). Pendant le traitement, les patients bénéficieront d’un examen clinique et d’un examen biologique (prélèvement de sang), une fois par semaine pendant un mois, puis toutes les deux semaines jusqu’à la fin du traitement. Après la fin du traitement, les patients seront revus tous les trois mois pendant un an et demi, puis tous les six mois. Le bilan de suivi comprendra notamment un examen clinique, un examen biologique et un questionnaire de qualité de vie.

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Celgene MAJ Il y a 6 ans

Étude AZA-JMML-001 : étude de phase 2 évaluant la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, la sureté d’emploi et l’activité de l’azacitidine et comparant l’azacitidine aux contrôles historiques chez des enfants ayant un syndrome myélodysplasique avancé nouvellement diagnostiqué ou une leucémie myélomonocytaire juvénile avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Les syndromes myélodysplasiques constituent un ensemble de maladies caractérisé par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse (MO). Les cellules sanguines immatures, appelées blastes s’accumulent dans la MO et le sang et par conséquent, il y a moins de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes sains circulants. Les syndromes myélodysplasiques sont considérés comme une forme de cancer et ils peuvent aussi évoluer en leucémie aiguë myéloblastique chez un tiers des patients. La leucémie myélomonocytaire juvénile est un type rare de cancer du sang qui évolue rapidement s’il n’est pas traité. Elle est causée par des mutations de l’ADN des cellules souches de la MO en croissance et affecte surtout des enfants de moins de six ans. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sureté d’emploi et l’activité d’une chimiothérapie par azacitidine et de la comparer aux contrôles historiques chez des patients pédiatriques ayant un syndrome myélodysplasique avancé nouvellement diagnostiqué ou une leucémie myélomonocytaire juvénile avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Les patients seront répartis en deux groupes selon leur maladie : Dans le premier groupe, les patients ayant un syndrome myélodysplasique recevront de l’azacitidine 1 fois par jour pendant les 7 premiers jours d’une cure de 28 jours pour un minimum de 3 cures et un maximum de 6 cures. Dans le deuxième groupe, les patients ayant une leucémie myélomonocytaire juvénile recevront de l’azacitidine 1 fois par jour pendant les 7 premiers jours d’une cure de 28 jours pour un minimum de 3 cures et un maximum de 6 cures. Les patients seront traités pour un minimum de 3 mois et un maximum de 6 mois jusqu’à la greffe ou la progression de la maladie. Le taux de réponse sera évalué à la fin de la troisième cure dans les deux groupes de l’étude. Chaque groupe sera aussi comparé individuellement aux groupes de contrôle historiques en utilisant des données collectées rétrospectivement. Les patients seront suivis pendant 2 ans après la dernière administration du traitement à l’étude. Le suivi ne sera pas arrêté dans le cas où le patient bénéficie d’un nouveau traitement anti-cancéreux ou d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques.

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Institut Paoli-Calmettes (IPC) Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Marseille MAJ Il y a 4 ans

AAA IPC 2011-003 : Essai de phase 2 randomisé évaluant l’efficacité d’un conditionnement par busulfan, Fludarabine® et Thymoglobuline®, dans le cadre d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques, chez des patients ayant une hémopathie myéloïde de mauvais pronostic. L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité du busulfan dans la préparation d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques, associé à deux agents alkylants, chez des patients ayant une hémopathie myéloïde de mauvais pronostic. Les patients seront répartis de façon aléatoire en trois groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront des perfusions séparées de busulfan (deux jours), de Fludarabine® et de Thymoglobuline® quelques jours avant la greffe. Les patients du deuxième groupe recevront le même traitement que dans le premier groupe mais recevront du busulfan pendant trois jours. Les patients du troisième groupe recevront le même traitement que dans le premier groupe mais recevront du busulfan pendant quatre jours. Des études ancillaires seront réalisées, ces études comprendront notamment des questionnaires de qualité de vie et des prélèvements sanguins. Les patients seront suivis toutes les semaines pendant un mois, puis à intervalles réguliers pendant deux ans.

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